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新華社倫敦５月８日電? ５月８日是“世界地中海貧血日”。歐洲日前首次批準利用基因編輯技術(shù)試驗治療β型地中海貧血，這種遺傳性血液疾病也因此成為歐洲第一種利用基因編輯技術(shù)治療的人類疾病。
這項試驗將由總部位于瑞士的ＣＲＩＳＰＲ治療公司實施。據(jù)該公司網(wǎng)站介紹，研究人員將提取患者的一些干細胞，在實驗室對干細胞的基因突變區(qū)域進行修復(fù)，被編輯過的干細胞隨后被移植回患者體內(nèi)，幫助患者產(chǎn)生健康的血紅蛋白。按計劃，臨床試驗將在２０１８年年內(nèi)完成。
研究小組負責人、英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓洛·弗爾－巴奇教授表示，這將是基因治療技術(shù)的一個新起點。
β型地中海貧血患者體內(nèi)的血紅蛋白在嬰兒時期數(shù)量充足，長大后則被抑制，而缺乏血紅蛋白將會引發(fā)骨質(zhì)疏松、貧血、生長緩慢和呼吸不暢。造血干細胞移植是目前臨床上唯一能夠根治地中海貧血的方法，但找到相匹配的異體捐贈者較難，而且所需費用昂貴。患者往往只能靠不斷地輸血以維持生命?；虔煼榛颊咛峁┝诵碌淖泽w移植治療選擇。
２０１５年，中國中山大學科學家黃軍就利用基因編輯技術(shù)修改人類胚胎中可能導致β型地中海貧血的基因。黃軍就因此被英國《自然》雜志列入當年全球十大科技人物。２０１６年７月，廣州醫(yī)科大學附屬第三醫(yī)院孫筱放團隊在美國《生物化學雜志》上報告說，他們成功利用基因編輯技術(shù)修復(fù)β型地中海貧血缺陷基因，研究中３０多例小鼠移植實驗全部獲得成功。
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責任編輯：
韓家慧
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